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林准教授らの研究が、小児肝臓難病の治療薬候補の承認申請へと結実しました。

　進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（Progressive familial intrahepatic cholestasis: 以下、PFIC）は、乳幼児期から発症する稀少かつ重篤な小児肝疾患で、日本では「指定難病（告示番号338）」に定められています。
　患者さんは強い黄疸やかゆみ、進行する肝機能障害に苦しみ、根本的な治療は肝移植に限られるなど、新たな治療選択肢の確立が強く求められてきました。

　当教室の林久允准教授らは、尿素サイクル異常症の治療薬として用いられているフェニル酪酸ナトリウム（販売名：ブフェニール®、以下「本剤」）が、胆汁分泌を促進する新たな薬理作用を持つことを明らかにしました。
　この成果から、本剤をPFICの治療薬候補と位置づけ、大阪大学・近畿大学・順天堂大学・宮城県立こども病院・株式会社オーファンパシフィックと共同で、この基礎研究の成果を臨床研究・医師主導治験へと発展させ、PFICにおける有効性・安全性・適正用法・用量を体系的に評価してきました。
　これらの成果に基づき、株式会社オーファンパシフィックは本剤について厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を取得し、PFICを対象とする承認申請を行いました。

　本剤が承認されれば、これまで対症療法や肝移植に限られていたPFIC治療において、病態機序に基づく初の内科的治療薬が臨床現場で使用可能となります。

詳細は、CIRCLeのホームページをご覧ください。

東京大学のプレスリリースは、こちらからご確認いただけます。
株式会社オーファンパシフィックのプレスリリースは、こちらからご確認いただけます。

修士課程2年の大岡晟也さんが、第41回 日本小児肝臓研究会において最優秀演題賞を受賞しました。

　7月12～13日に開催された第41回 日本小児肝臓研究会（順天堂大学 有山登メモリアルホール）において、修士課程2年の大岡晟也さんが最優秀演題賞（基礎・臨床研究部門）を受賞しました。
　発表演題は、「肝移植後にPFIC1型患者が脂肪肝を呈する分子機序の解明」です。

博士課程1年の中川朋香さんが、日本薬学会 第145年会において学生優秀発表賞を受賞しました。

　3月26～29日に開催された日本薬学会 第145年会（福岡国際会議場 など）において、博士課程1年の中川朋香さんが学生優秀発表賞（ポスター発表の部）を受賞しました。
　発表演題は、「継続的な肝障害誘導時における経時的な免疫因子挙動の病理組織学解析」です。

修士課程2年の中川朋香さんが、第7回 医薬品毒性機序研究会において優秀発表賞を受賞しました。

　1月8～9日に開催された第7回 医薬品毒性機序研究会（静岡県コンベンションアーツセンター）において、修士課程2年の中川朋香さんが優秀発表賞を受賞しました。
　発表演題は、「MDA/TAA飲水投与による継続的な肝障害誘導時における経時的な病理組織学変化と免疫因子挙動の研究」です。